Une maladie peut affecter la moelle osseuse, tant chez l’adulte que chez l’enfant. Dans le cas d'une leucémie, par exemple. D’autres patients ont une anomalie congénitale des cellules souches de la moelle osseuse, qui se traduit par une production insuffisante de cellules sanguines saines.
La thérapie cellulaire est aussi souvent utilisée contre les effets dévastateurs de la chimio sur les cellules sanguines.
Des cellules souches indifférenciées (cellules qui n'ont pas encore de finalité clairement établie) sont prélevées sur des donneurs sains et introduites dans le sang d’un patient malade, augmentant les chances de voir celui-ci se remettre à produire des cellules sanguines saines.